En los últimos años ha habido un renovado interés en el uso de cannabis medicinal para tratar una variedad de afecciones médicas. La investigación básica y la comprensión de los mecanismos de acción de la gran cantidad de compuestos contenidos en el cannabis medicinal (cannabinoides) y el descubrimiento y estudio del Sistema Endocannabinoide [ECS] han contribuido a despertar el interés.
El sistema EC es un sistema biológico que se expresa en el sistema nervioso central y periférico y está involucrado en la regulación homeostática de un gran número de vías fisiológicas diferentes. Los dos receptores principales en el sistema EC son CB 1 y CB 2, ubicados predominantemente en el cerebro y el sistema nervioso periférico y el sistema inmune respectivamente. Dos de los cannabinoides más intensamente estudiados son delta tetrahidrocannabinol (THC) y cannabidiol (CBD), que son compuestos psicoactivos y no psicoactivos, respectivamente. Se ha demostrado que el CBD tiene una actividad agonista débil en los receptores C1 y C2 pero actividad significativa en otros receptores, incluidos los receptores de los canales de sodio y potasio dependientes de voltaje. El THC se une predominantemente a los receptores C1 y C2.
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Los productos de cannabis medicinal han sido autorizados para tratar una serie de afecciones médicas. Epidiolex es un producto de CBD purificado que se autoriza como una terapia adicional para el tratamiento de los síndromes de Dravet y Lennox Gastaut, los cuales, aunque son raros, son epilepsias pediátricas desafiantes terapéuticas que generalmente progresan a encefalopatía epiléptica. Son extremadamente difíciles de controlar por completo con los fármacos antiepilépticos convencionales [AED].
En tres ensayos clínicos aleatorizados controlados con placebo, Epidiolex como tratamiento adicional dio lugar a una reducción del 38-41% en todos los tipos de convulsiones, mientras que en comparación con la reducción de las convulsiones del 15-20% lograda con un complemento de placebo. Los efectos secundarios de la medicación incluyen sedación y malestar gastrointestinal. Se desconoce el mecanismo de acción exacto de Epidiolex, pero se está realizando una investigación exhaustiva. Se están realizando estudios adicionales de este medicamento en otros síndromes epilépticos.